· 52주 평가에서 주요 유효성 지표 모두 활성대조군 대비 통계적 유의성 확보
· 일본 임상 3상 결과 통해 글로벌 경쟁력 입증…하반기 품목허가 본격화
· 미국 임상 3상과 동일 지표서도 ‘독보적 유효성’ 입증… 글로벌 상용화 가시화

메디포스트가 카티스템^®(CARTISTEM^®) 일본 임상 3상 결과에서 모든 1차, 2차 주요 유효성 평가 지표를 충족하며 임상적 통증·기능 개선과 연골 재생을 확인했다. 이번 결과로 글로벌 경쟁력을 입증한 메디포스트는 하반기 품목허가 추진에 속도를 낼 전망이다.

글로벌 줄기세포 1위 바이오기업 메디포스트(대표이사 오원일)가 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템^®’의 일본 임상 3상 결과, 1차 및 2차 유효성 평가 지표에서 모두 뚜렷한 통계적 유의성을 확보하며 임상에 성공했다고 13일 밝혔다. 이번 결과는 단순한 개선을 넘어 연골 재생과 통증 완화라는 근본적 치료 효과를 데이터로 증명한 것으로, 글로벌 시장 진출의 결정적 분수령이 될 전망이다.

이번 임상은 총 130명을 대상으로 일본 내 총 13개 기관(병원)에서 진행된 무작위 배정, 활성대조군 비교 임상시험이다. 카티스템^® 투여군(59명)과 히알루론산(HA) 투여군(61명)으로 나뉘어 52주간 유효성과 안전성을 추적 관찰했다.

특히 이번 임상은 양 그룹 간의 인구통계학적 특성(Baseline Demographic Characteristics)을 균등하게 분배하기 위해 무작위배정 디자인을 적용해 결과의 객관성을 높였다. 투여 환자의 평균 연령(카티스템^®군 61.3세, 대조군 62.2세)은 물론, 골관절염의 중증도를 나타내는 K&L Grade와 연골 결손 정도(ICRS), 기저 통증 수치 등 모든 지표에서 두 그룹 간 통계적 유의차 없이 정교하게 배정돼 임상 결과의 신뢰성을 확보했다.

임상 결과, 임상의 1차 평가 지표 2개 항목(co-primary endpoints) 인 ▲WOMAC(무릎 통증 및 기능성 지표) 점수 변화의 대조군 대비 우월성 및 ▲ICRS Grade(연골 손상 등급) 1단계 이상 개선율의 대조군 대비 우월성 모두에서 카티스템^®은 활성대조군 대비 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다(WOMAC p-value <0.0001, ICRS p-value =0.0002).

모든 2차 평가 지표(secondary endpoints) 에서도 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 통증 정도를 나타내는 VAS(p-value <0.0001) 와 무릎 기능성을 평가하는 IKDC(p-value <0.0001), KOOS(p-value <0.0001) 등 주요 지표에서 모두 유의한 개선을 보였으며, WOMAC 세부 항목별 지표(통증, 기능성, 경직도, p-value <0.0001) 역시 뚜렷한 호전을 나타냈다.

안전성 측면에서도 카티스템^®은 우수한 결과를 보였다. 임상 과정 중 발생한 중대한 이상반응(SAE) 모두 약물과의 인과관계가 없는 것으로 확인됐다.

특히 현재 진행 중인 미국 임상 3상의 1차 평가 지표와 동일한 WOMAC (p-value <0.0001)과 100mm VAS (p-value <0.0001)에서 활성대조군 대비 통계적으로 매우 유의미한 수준의 뛰어난 효능이 관찰되었다는 점은 향후 글로벌 진출에 긍정적인 신호로 풀이된다.

메디포스트 글로벌 사업본부장 겸 일본법인(MEDIPOST K.K.) 대표이사 겸 미국법인(MEDIPOST Inc.) 공동 대표이사 이승진 본부장은 “이번 일본 3상 임상 결과를 통해 카티스템^®의 독보적인 유효성과 안전성을 재확인했다”며, “특히 1차 평가 지표 두가지 항목 및 2차 평가변수 모두에서 일관된 결과가 도출된 것은 임상적으로 큰 의미가 있으며, 특히 한국에서의 임상 3상을 통해 증명 되었던 카티스템^®의 ‘연골재생’ 효과가 이번 일본 3상을 통해 재확인 되었다는 점은 향후 카티스템^®이 구조적개선(연골재생)을 동반한 DMOAD(Disease Modifying OA Drug) 로서 글로벌 시장 진출을 위한 견고한 기반이 될 것”이라고 밝혔다.

한편, 메디포스트는 올해 말 일본 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화한다. 이미 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 독점 판매권 계약을 통해 안정적인 사업 기반을 마련했으며, 향후 품목허가 및 론칭 이후 완제품 공급에 따른 매출과 마일스톤 확보로 일본 사업 성과를 가시화할 예정이다.